Sarepta Therapeutics公司DMD基因疗法SRP-9001临床试验在全球启动
Sarepta Therapeutics（Sarepta）和罗氏近日宣布启动EMBARK临床试验，以进一步探索DMD基因疗法SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）的安全性和有效性。其主要目标是评估药物能否改善提高DMD 患者运动能力相关的一些指标。根据早前透露的计划，该试验计划招募大约 75 名 4 至 7 岁的男孩，但 Sarepta 在其最新公告中没有介绍临床试验细节，临床试验将在美国、欧洲和亚洲进行，但具体的研究地点尚未公布。
Sarepta 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 在一份新闻稿中表示：“我们很高兴宣布启动 EMBARK临床试验，该试验将在美国、欧洲和亚洲开展。从研发和制造的角度来看，EMBARK 的启动代表我们付出的巨大努力获得初步成果，对患者群体来说是一个非常重要的时刻，也是我们攻克DMD进程中的一次飞跃”
Sarepta 和罗氏目前正在赞助一项名为 ENDEAVOR ( NCT04626674 )的正在进行的I期临床试验，测试 SRP-9001 在 DMD 男孩中的安全性和有效性。今年早些时候，两家公司报告了前 11 名 ENDEAVOR 参与者的数据，表明该基因疗法在治疗后约三个月时导致肌肉组织中微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的高效表达。两家公司宣布启动 EMBARK，以进一步探索 SRP-9001 的安全性和有效性。
（来源：www.clinicaltrials.gov）
DMD是一种致命的神经肌肉疾病，全世界大约每5,000名男性中就有1例。它是由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的，通常在婴儿期发病。肌营养不良蛋白基因本身太大，无法包装进入目前广泛使用的腺相关病毒载体。可喜的是，研究人员已经开发出微型肌营养不良蛋白基因，比肌营养不良蛋白基因小很多，但其表达产物微型肌营养不良蛋白具有肌营养不良蛋白的功能，且基因较小可以包装入腺相关病毒载体。SRP-9001是一种以AAV为载体的基因疗法，旨在将编码微型营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。
参考资料来源：
https://musculardystrophynews.com
https://www.clinicaltrials.gov
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